health+ spezial: Kreativ gegen Leiden
Spiegelbild-Moleküle, Gen-Schalter und mehr: Berliner Bio-Tech-Firmen nutzen neue Technologien - für die Medikamente von Morgen
Biotechnologie ist ein zentrales Element der Innovationspolitik der Länder Berlin und Brandenburg. Seit Gründung des Aktionszentrums 
BioTOP Berlin-Brandenburg tut sich viel. Manche Firmen sind mit ihrer Technologie weltweit führend. Zum Beispiel Epigenomics, Noxxon, Mologen, Glycotope und Silence Therapeutics
Silence Therapeutics: Gene, schweigt!
- An oder aus? Gene gezielt auszuschalten oder herunterzuregulieren, um damit Krankheiten zu behandeln, ist die Expertise der Silence Therapeutics AG in Berlin-Buch
Viele Medikamente wirken, indem ihr Wirkstoff an bestimmte Eiweiße bindet, die krankheitsbedingt im Übermaß produziert werden. Dabei kann es aber zu Nebenwirkungen kommen, weil der Wirkstoff oft auch mit anderen Eiweißen eine Bindung eingeht. Die Berliner Biotech-Firma Silence Therapeutics AG nimmt daher nicht das Eiweiß selbst ins Visier, sondern versucht, gezielt dessen übermäßige Herstellung im Körper zu unterbinden. Die Technik, derer sie sich bedient, ist die RNAInterferenz (RNAi). Mit diesem auch natürlich vorkommenden Abwehrmechanismus gelingt es, bestimmte krankheitsrelevante Gene gezielt zu regulieren – und die übermäßige Eiweißproduktion zu drosseln. Die Technik ist erst wenige Jahre bekannt, aber wegen des großen Potenzials erhielten zwei ihrer Pioniere bereits 2006 den Medizin-Nobelpreis.
In dieser Zeit unterzeichnete Silence Therapeutics gerade lukrative Partnerschaften mit Pfizer und AstraZeneca. In der Folge explodierte der Börsenwert vorübergehend auf das 13-Fache – 360 Millionen US-Dollar. Doch danach verflog die Euphorie zunächst wieder. „Man merkte, dass das eigentliche Wirkprinzip allein bei vielen Anwendungen nicht ausreicht, um erfolgreiche Medikamente zu entwickeln“, sagt Thomas Christély, Chief Executive Officer der Silence Therapeutics AG. Als größte Herausforderung erwies es sich, diese Wirkstoffe von der Blutbahn aus auch in die gewünschten Zellen zu bringen.
Dorthin also, wo sie wirken sollen. An dieser Aufgabe tüfteln sein Unternehmen und auch Wettbewerber bis heute. Aber es gibt Fortschritte: zum Beispiel die von Silence entwickelte Technik AtuPlex, mit der man die eigentlichen Wirkmoleküle so verpackt, dass sie sich durch die Zellmembran ins Innere bestimmter Zellen schleusen lassen. Inzwischen hat mit einem Kandidaten auf AtuPlex-Basis die erste klinische Studie begonnen, und er wird an Krebspatienten getestet.
http://www.silence-therapeutics.com/
- Thomas Christély, Chief Executive Officer der Silence Therapeutics AG
Schon etwas weiter fortgeschritten in ihrer Entwicklung sind vier Kandidaten, die ohne AtuPlex auskommen, unter anderem, weil sie direkt ins Auge gespritzt werden. Zwei von ihnen haben sogar schon die Phase zwei der klinischen Studien erreicht. Beide richten sich gegen Erkrankungen der Macula, eines zentralen Bereichs der Netzhaut. Die beiden übrigen Substanzen zielen auf Nierenverletzungen beziehungsweise darauf, die Funktion gespendeter Organe sicherzustellen. In allen vier Fällen kooperiert Silence mit Partnern aus der Pharmaindustrie, die am Ende auch die etwaige Vermarktung der resultierenden Medikamente übernähmen.
Bei Silence Therapeutics ist man stolz darauf, als erste Firma in Europa eine klinische Studie mit einem RNAi-basierten Präparat gestartet zu haben. „Bis dahin hatte sich alles in den USA abgespielt“, so Christély. Ohnehin müsse man sich heute keineswegs mehr vor dem größten US-Konkurrenten Alnylam verstecken. „Von allen RNAi-Ansätzen weltweit, die bereits klinisch getestet werden, basiert etwa die Hälfte auf unseren Technologien.“ Offenbar möchte man davon nun auch in den USA profitieren. Anfang des Jahres erwarben US-Investoren maßgebliche Anteile an Silence Therapeutics – und fusionierten das Unternehmen direkt mit ihrer Tochtergesellschaft Intradigm zur Silence Therapeutics Group. Deren Hauptsitz ist seither in Palo Alto. „Die Forschung bleibt aber in Berlin“, stellt Christély klar. Die rund 35 Berliner Mitarbeiter forschen vor allem an weiteren Techniken, um die RNAi-Wirkstoffe in die Zellen zu bringen.www.silence-therapeutics.com
